Đột phá trong điều trị bệnh tự miễn dịch

Năm người mắc bệnh tự miễn nghiêm trọng đã trở thành những người đầu tiên trên thế giới nhận được một liệu pháp điều trị đột phá, sử dụng các tế bào bị biến đổi gen để đẩy lùi bệnh.

Bốn phụ nữ và một nam giới, từ 18 đến 24 tuổi, được truyền các tế bào miễn dịch đã được sửa đổi để điều trị bệnh lupus nặng, một bệnh tự miễn dịch có thể gây tổn thương tim, phổi, não, thận và đe dọa tính mạng.

Việc điều trị đã khiến bệnh thuyên giảm ở cả năm bệnh nhân, những người này hiện đã ngừng dùng thuốc điều trị lupus được từ 3 đến 17 tháng tùy người. Các bác sĩ cho biết thành công rõ ràng làm tăng hy vọng giải quyết các tình trạng tự miễn dịch khác như viêm khớp dạng thấp và bệnh đa xơ cứng.

Bệnh lupus, hoặc lupus ban đỏ hệ thống, phát triển khi hệ thống miễn dịch tấn công nhầm các mô và cơ quan khỏe mạnh. Nguyên nhân vẫn chưa được hiểu rõ, nhưng các nhà nghiên cứu tin rằng bệnh có thể được kích hoạt bởi nhiễm virus, bởi các loại thuốc cụ thể hoặc những thay đổi trong cơ thể xung quanh tuổi dậy thì và mãn kinh.

Hình minh họa. Nguồn: Getty Images

Tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng một trong số 1.000 người, và ảnh hưởng đến phụ nữ nhiều hơn nam giới. Rất khó để chẩn đoán vì các triệu chứng vì chúng thường bùng phát và lắng xuống, và trùng lặp với các triệu chứng của một số bệnh khác. Mặc dù nhẹ ở nhiều người, nhưng bệnh lupus có thể gây ra cảm giác cực kỳ mệt mỏi, tổn thương các cơ quan và đau ở các khớp và cơ ở những người khác. Một trong những dấu hiệu phổ biến nhất là phát ban da đặc biệt trên mũi và má.

Các bác sĩ ở Đức đã điều trị cho 5 bệnh nhân bị bệnh lupus nặng bằng liệu pháp tế bào CAR T sau khi các phương pháp điều trị khác không cải thiện được các triệu chứng của họ. Phương pháp này đã chứng tỏ thành công trong việc chống lại một số bệnh ung thư kể từ khi nó được sử dụng lần đầu tiên ở một bệnh nhân ung thư máu vào năm 2015. Liệu pháp này thu thập các tế bào T của bệnh nhân - một thành phần quan trọng của hệ thống miễn dịch - và sửa đổi chúng để chúng tấn công các mục tiêu mong muốn, chẳng hạn như tế bào ung thư, khi được truyền trở lại cơ thể.

Trong nghiên cứu mới nhất, các bác sĩ đã lấy tế bào T từ bệnh nhân lupus và sửa đổi chúng để khi truyền lại, chúng tấn công tế bào B của bệnh nhân. Trong bệnh lupus, các tế bào B tạo ra các tự kháng thể, thay vì bảo vệ cơ thể chống lại các mầm bệnh xâm nhập lại tấn công các mô khỏe mạnh.

Theo nghiên cứu đăng trên tạp chí Nature Medicine, liệu pháp này đã xóa sổ các tế bào B dị ứng của bệnh nhân và cải thiện đáng kể tình trạng của họ. Căn bệnh này ảnh hưởng đến nhiều cơ quan ở cả năm bệnh nhân, nhưng sau khi điều trị, các triệu chứng nghiêm trọng bao gồm viêm khớp, mệt mỏi, xơ hóa van tim và viêm phổi đều biến mất.

Các xét nghiệm máu trên các bệnh nhân cho thấy các tế bào B của họ phục hồi khoảng 4 tháng sau khi điều trị, nhưng chúng không còn tạo ra các tự kháng thể và các bệnh nhân vẫn không mắc bệnh. Viết trên tạp chí, các tác giả suy đoán rằng liệu pháp này đã dẫn đến việc “khởi động lại hệ thống miễn dịch”.

“Chúng tôi rất vui mừng về những kết quả này,” Giáo sư Georg Schett, một nhà thấp khớp học người đứng đầu công trình tại Đại học Friedrich-Alexander ở Erlangen-Nuremberg, cho biết. “Một số bệnh tự miễn khác phụ thuộc vào tế bào B và tự kháng thể cũng có thể đáp ứng với phương pháp điều trị này. Chúng bao gồm viêm khớp dạng thấp, viêm cơ và xơ cứng toàn thân. Nhưng cũng có thể các bệnh như đa xơ cứng có thể đáp ứng rất tốt với điều trị bằng tế bào CAR T”.

Nhóm của Schett rất muốn đảm bảo liệu pháp này không làm suy giảm hệ thống miễn dịch của bệnh nhân và khiến họ có nguy cơ nhiễm trùng cao hơn. Để kiểm tra điều này, họ đã đánh giá phản ứng của bệnh nhân với nhiều loại vaccine, bao gồm sởi, rubella, quai bị, viêm gan B, uốn ván và bạch hầu, trước và sau khi điều trị. Các phản ứng miễn dịch của bệnh nhân không khác biệt đáng kể sau khi điều trị, cho thấy rằng nó chủ yếu nhắm vào các tế bào tạo ra tự kháng thể có hại.

“Đây là một nghiên cứu xuất sắc hứa hẹn sẽ mở rộng phạm vi của liệu pháp tế bào CAR T, cho đến nay đã cho thấy tác động lớn của nó trong điều trị ung thư máu, đối với các bệnh tự miễn dịch như lupus ở một số bệnh nhân được kiểm soát kém bằng các loại thuốc khác,” Tiến sĩ Rahul Roychoudhuri, người nghiên cứu sự điều hòa của hệ thống miễn dịch đối với chứng viêm và ung thư tại Đại học Cambridge cho biết. “Tôi rất vui mừng trước triển vọng của hình thức trị liệu này.”

Nguồn: https://www.theguardian.com/science/2022/sep/15/scientists-hail-autoimmune-disease-therapy-breakthrough-car-t-cell-lupus

Phạm Nhật theo theguardian

Cập nhật tin tức công nghệ mới nhất tại fanpage Công nghệ & Cuộc sống